AIが中国の創薬プロセスをどのように加速させるか

インシリコ・メディシン社のアレックス・ザヴォロンコフCEOは、中国において人工知能と実験室での研究を統合することで、創薬候補物質の生成にかかる期間を約1年に短縮したと述べた。

ジャヴォロンコフ氏によると、香港証券取引所に上場している同社の最も進んだプログラムでは、通常13ヶ月かかる候補化合物の選定をわずか9ヶ月で達成した。これは、同じマイルストーンに到達するのに通常約4年半を要する従来の方法とは著しい対照をなしている。

これらの期間は、特に初期の創薬探索および候補化合物の選定を指すものであり、医薬品の商業化プロセス全体を指すものではない。臨床試験、製造、規制当局の承認は、依然としてこれとは別の、その後の段階である。

AIが候補化合物の選定を加速

インシリコ社は、生成AIを活用して生物学的ターゲットを特定し、潜在的な薬剤分子を設計し、どの化合物が実験室での試験に進む価値があるかを評価している。

同社によれば、研究者が60～200種類の分子を合成・試験した後、通常12～18ヶ月以内に前臨床候補の選定に至るという。このワークフローでは、AIによって生成された設計案と、人間によるレビューおよび実験的検証が融合されている。

モデルによって特定された化合物の生物学的活性や薬物特性を検証するには、依然として実験室での実験が不可欠である。インシリコは、AIを活用したアプローチにより、合成した分子の試験数を減らしても候補化合物の選定に至ることができると指摘しているが、AIを使用しない同等のプログラムとの直接的な比較は提示していない。

Insilicoは2021年以降、31の非臨床候補化合物を生成してきた。同社のパイプライン開示情報によると、13のプログラムが治験薬承認（IND）を取得しており、ヒトを対象とした試験への進展が可能となっている。

同社はモントリオールとアブダビでAI研究を行っており、広範な実験的検証と実験室規模でのスケールアップは中国で行われている。上海の施設では、生物学的サンプリングや化合物スクリーニングの一部が自動化されている。

中国国外のチームが同社のAIモデルの開発と評価を行う一方、上海の研究者が生物学的試験、スクリーニング、およびスケールアップを管理している。

ザヴォロンコフ氏は、開発サイクルの加速の一因として、中国の研究インフラ、低い運営コスト、および規制環境を挙げている。同氏は、中国に研究施設を構える製薬企業は、従来の候補薬開発期間を約2年短縮できると述べた。

中国は、ジェネリック医薬品の原薬製造にとどまらず、新薬開発においても重要な役割を果たすまでに発展している。国際的な製薬企業は、中国の研究所、委託研究機関（CRO）、臨床試験センター、バイオテクノロジー企業との連携をますます強化している。

ファイザー社の幹部は、中国における臨床開発は、欧州での同等の作業に比べて3倍の速さで、かつ約半分のコストで進められると指摘した。ロイター通信によると、医薬品候補が中国市場に到達するまでには通常5～7年かかるのに対し、欧米市場では少なくとも8～10年を要する。

2025年、中国は適格な第I類革新医薬品の臨床試験申請に対し、30営業日での審査プロセスを導入した。専門家の諮問を必要とする申請や、複雑な技術的問題を伴う申請については、審査期間が60営業日まで延長される場合がある。

「我々は現在、スケジュール面では中国の製薬企業と、新規性という点では欧米の伝統的なバイオテクノロジー企業と競合している」とザヴォロンコフ氏は述べた。

インシリコは、イーライ・リリーや日本の武田薬品工業を含む製薬各社と研究開発契約を締結している。

同社と台湾のボラ・ファーマシューティカルズはまた、最終的な合意が締結され、提携が完全に実施されれば、25億ドルを超える可能性のある戦略的提携案を発表した。

インシリコは中国に研究施設を運営しているものの、ザヴォロンコフ氏によれば、同社の収益の90％以上は欧米の製薬企業から得られているという。同氏は、中国国内で生み出された具体的な収益額については明らかにしなかった。

ジャヴォロンコフ氏は、中国の国民保険制度では画期的な新薬に対する償還率が低いため、インシリコにとって欧米とのライセンス契約の方が収益性が高いと説明した。

また、同社は地政学的な懸念から、中国国内でのソフトウェア販売の大部分を制限しているとジャヴォロンコフ氏は述べた。同社は上海での研究拠点を拡大する計画だ。

レントセルチブ、第III相臨床試験へ前進

インシリコは2026年7月、レントセルチブの第III相臨床試験を発表し、登録を行った。この経口薬は、進行性の肺線維化を引き起こす疾患である特発性肺線維症の治療薬として研究されている。

同社はAIを活用して、この薬剤の生物学的標的を特定し、分子構造を生成・最適化した。

第III相試験では、中国の47施設で計320名の被験者を登録する予定だ。52週にわたりレントセルチブとプラセボを比較し、主要評価項目として肺機能の標準的な指標である強制肺活量の年間減少率を測定する。

7月7日にClinicalTrials.govの記録が更新された時点で、この試験は「まだ被験者を募集していない」と記載されていた。被験者の登録は2026年8月に開始される予定で、試験の主要な完了時期は2029年10月と見込まれている。

レントセルチブは以前、より小規模な第IIa相試験を完了している。今回の第III相試験では、より大規模な患者集団を対象に、長期間にわたって本治療の有効性を評価する予定である。

候補薬の選定は、依然として開発の初期段階におけるマイルストーンに過ぎない。医薬品が販売承認を受けるには、前臨床試験、ヒトを対象とした臨床試験、製造バリデーション、および規制当局による審査を完了する必要がある。

業界データでは、AIによって設計された医薬品が後期臨床試験で成功する可能性が高いかどうかはまだ明らかになっていない。

2024年に実施されたAIネイティブのバイオテクノロジーパイプラインに関する分析では、第I相試験の成功率が80％から90％の間であることが報告された。同研究では、第II相試験の成功率が約40％であることが判明しており、これは研究者らが用いた過去の業界ベンチマークと概ね一致している。

研究者らは、第II相プログラムの数が少なすぎて、AIが後期臨床試験の成功率を向上させるかどうかを判断するには不十分であると指摘した。この分析は公開されているパイプラインに基づいており、それ以外は同一であるAI支援型と従来型の医薬品プログラムを比較したものではない。

Insilico社は、31件の前臨床候補物質を生み出し、13件の治験薬承認を取得したと発表した。レントセルチブは同社で初めて第III相段階に到達したプログラムであるが、同社の実験的医薬品のうち、市販承認を取得したものはまだない。

自動化がバイオテクノロジー業界の役割を再構築

AIや実験室用ロボット技術は、インシリコ社内の要員構成も変革しつつある。

ザヴォロンコフ氏は、同社がソフトウェア部門の人員の約40％を自動化または代替できると推定した。同氏は、この数値が公表された人員削減を意味するものではなく、またバイオテクノロジー業界全体に当てはまるものでもないことを明らかにした。

インシリコ社の従業員数は約400名である。ジャヴォロンコフ氏によると、実験室の科学者やソフトウェアエンジニアは、AI評価システム、自動化機器、ロボットを管理できるよう再教育を受けているという。

同社が研究およびソフトウェア機能の自動化をさらに進める中、この再教育はAIベンチマークとロボットシステムに重点を置いていると、同氏は付け加えた。

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